5月31日，致力于提供創(chuàng)新醫(yī)療支付服務(wù)的上海鎂信健康科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱“鎂信健康”） 宣布成立“康付•四葉草罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心”，希望通過(guò)以支付為中心，聯(lián)動(dòng)行業(yè)生態(tài)伙伴的方式，為罕見(jiàn)病患者提供更全面的服務(wù)保障。
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“解決罕見(jiàn)病難題，需要從政策設(shè)計(jì)、醫(yī)療服務(wù)提升、藥品供給保障、醫(yī)療支付創(chuàng)新、公益幫扶等方面綜合著力。”鎂信健康CEO張小棟在發(fā)布會(huì)現(xiàn)場(chǎng)的一句話，既道出了解決罕見(jiàn)病的困難，又提出了解決方案。
01 罕見(jiàn)病之困：藥少、價(jià)高、可及難
罕見(jiàn)病又稱“孤兒病”，是一類發(fā)病率極低的疾病統(tǒng)稱。世界衛(wèi)生組織（WHO）將患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65‰～1‰的疾病定義為罕見(jiàn)病。而我國(guó)因人口基數(shù)較大，所以罕見(jiàn)病患者絕對(duì)人數(shù)并不少。目前，全球已知的罕見(jiàn)病超過(guò)7000 種，其中大多數(shù)疾病會(huì)威脅患者生命健康，為患者和社會(huì)帶來(lái)沉重的疾病壓力和經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
此外，已知的7000多種罕見(jiàn)病中,有一半影響了兒童。出席發(fā)布會(huì)的兒童罕見(jiàn)病領(lǐng)域?qū)＜抑腥A醫(yī)學(xué)會(huì)罕見(jiàn)病學(xué)組組長(zhǎng)王藝表示，約有80%以上是遺傳性疾病，50%在兒童期起病。“目前，兒童罕見(jiàn)病在修正治療、精準(zhǔn)治療以及藥物可及等方面，都存在巨大的挑戰(zhàn)，期待越來(lái)越多社會(huì)力量可以參與進(jìn)來(lái)，切實(shí)降低患者疾病負(fù)擔(dān)，讓患者用得起藥，讓愛(ài)可及。”
由于罕見(jiàn)病患病人群數(shù)量相較于常見(jiàn)疾病人群要少很多，藥品購(gòu)買(mǎi)力不及常見(jiàn)疾病人群，所以早年藥企在選擇適應(yīng)癥開(kāi)發(fā)藥物時(shí)往往不會(huì)選擇罕見(jiàn)病。
為鼓勵(lì)藥企積極開(kāi)發(fā)治療罕見(jiàn)病的藥物，各國(guó)政府相關(guān)部門(mén)也出臺(tái)了相應(yīng)的優(yōu)惠政策。例如在美國(guó)，藥品獲得孤兒藥認(rèn)定后，還享有稅收減免資格。此外，美國(guó)對(duì)罕見(jiàn)病藥品的激勵(lì)政策還包括7年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。日本也是通過(guò)減稅、發(fā)補(bǔ)貼、優(yōu)先審評(píng)的方式鼓勵(lì)藥企研發(fā)孤兒藥。歐盟在孤兒藥鼓勵(lì)方面則更大手筆，除了給上市的罕見(jiàn)病藥品長(zhǎng)達(dá)10年的市場(chǎng)獨(dú)占期外，還會(huì)為罕見(jiàn)病用藥研發(fā)項(xiàng)目提供資金援助和科學(xué)建議，對(duì)咨詢和審評(píng)等費(fèi)用進(jìn)行部分甚至全部免除。
在一系列優(yōu)惠政策鼓勵(lì)之下，參與到罕見(jiàn)病藥物研發(fā)的公司也逐漸增多。
從羅氏的研發(fā)管線變化可以看出，罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)在其臨床管線中占比越來(lái)越高，從2017年的12.2%，上升至2020年的16.3%，15種罕見(jiàn)病治療藥物在研。而本身就一直在關(guān)注罕見(jiàn)病藥物的武田，全球近40個(gè)臨床階段新化合物研發(fā)項(xiàng)目中，約50%指定為孤兒藥。
而我國(guó)在十八大之后，對(duì)罕見(jiàn)病治療工作也越來(lái)越重視，并采取了一系列措施，包括發(fā)布《第一批罕見(jiàn)病目錄》、《第一批罕見(jiàn)病目錄釋義》和《罕見(jiàn)病診療指南》等。
不過(guò)相比于發(fā)達(dá)國(guó)家，我國(guó)的罕見(jiàn)病市場(chǎng)還有很大空間有待發(fā)掘。
國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心化藥臨床一部研究員、高級(jí)審評(píng)員張杰在“中國(guó)罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)現(xiàn)狀”報(bào)告中，指出僅有不到10%的罕見(jiàn)病有針對(duì)性治療藥物，目前中國(guó)已經(jīng)獲批的罕見(jiàn)病藥物較少，無(wú)法滿足臨床上的需求。
患者組織戈謝病協(xié)會(huì)會(huì)長(zhǎng)王軍表示，以戈謝病治療藥物為代表的高值罕見(jiàn)病藥物，價(jià)格較為昂貴，即便在某些省份藥物進(jìn)入醫(yī)保，患者仍然難以承擔(dān)自付部分，無(wú)法實(shí)現(xiàn)可負(fù)擔(dān)的、可持續(xù)的、足量的用藥。統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，罕見(jiàn)病患者平均每年自費(fèi)治療費(fèi)用超過(guò)5萬(wàn)元，近15%的患者因?yàn)闊o(wú)法承擔(dān)醫(yī)療費(fèi)用而被迫停止治療。
北京醫(yī)學(xué)會(huì)罕見(jiàn)病分會(huì)候任主委、北京大學(xué)第一醫(yī)院主任醫(yī)師袁云教授表示，“我國(guó)缺少基于國(guó)際規(guī)則的罕見(jiàn)病疾病指南和共識(shí)，罕見(jiàn)病識(shí)別能力和診治能力薄弱，希望各方從空間、人才梯隊(duì)建設(shè)、設(shè)備、藥品等方面保障罕見(jiàn)病學(xué)科的可持續(xù)發(fā)展，加強(qiáng)管理，提升診治的可及性。”
可用藥物少、藥品價(jià)格高昂、可及性差等問(wèn)題成為中國(guó)罕見(jiàn)病行業(yè)正在面臨的困境。
面對(duì)罕見(jiàn)病患者的用藥保障困境，原人社部社會(huì)保險(xiǎn)基金監(jiān)管局局長(zhǎng)、中國(guó)社會(huì)保險(xiǎn)學(xué)會(huì)副會(huì)長(zhǎng)唐霽松表示，除了國(guó)家醫(yī)保的政策，商業(yè)保險(xiǎn)目前已被認(rèn)為是罕見(jiàn)病保障的重要補(bǔ)充。“提高罕見(jiàn)病患者各方面的保障水平，靠的是一套‘組合拳’，相關(guān)政策的出臺(tái)，藥企、醫(yī)院、支付方及保司之間的通力協(xié)作將有助于打通罕見(jiàn)病診療各個(gè)環(huán)節(jié)，最終真正惠及患者”。
在BCG董事總經(jīng)理、全球合伙人吳淳分享的《BCG罕見(jiàn)病產(chǎn)業(yè)報(bào)告》中顯示，罕見(jiàn)病藥物已展現(xiàn)出巨大的商業(yè)價(jià)值，其全球市場(chǎng)規(guī)模已從2015年的270億美元增長(zhǎng)至2020年的620億美元，年增長(zhǎng)率18%,遠(yuǎn)高于處方藥增長(zhǎng)率5.3%。到2025年, 市場(chǎng)規(guī)模預(yù)計(jì)將達(dá)到1100億美元。“罕見(jiàn)病具有巨大的產(chǎn)業(yè)價(jià)值，中國(guó)罕見(jiàn)病市場(chǎng)處于上升期，未來(lái)將逐步追趕全球。”吳淳說(shuō)。
作為一家以創(chuàng)新醫(yī)療支付為基礎(chǔ)的公司，鎂信健康自2017年成立以來(lái)，就在向“醫(yī)療不可能三角”發(fā)出挑戰(zhàn)，建立“互聯(lián)網(wǎng)+醫(yī)+藥+險(xiǎn)”商業(yè)模式，并將目光從特藥擴(kuò)展到了罕見(jiàn)病領(lǐng)域。
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圖 | 鎂信健康CEO張小棟
鎂信健康旗下的創(chuàng)新醫(yī)療支付及患者綜合福利平臺(tái)——藥康付™，通過(guò)引入藥企、藥房、商保公司等醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈上的重要“角色”，藥康付™在罕見(jiàn)病藥、特藥、慢性病藥方面建立了一條價(jià)值鏈。藥品福利、醫(yī)藥分期等創(chuàng)新支付服務(wù)緩解了患者用藥及藥品支付等問(wèn)題；其科普患教、就醫(yī)用藥服務(wù)、患者社區(qū)三大模塊，為患者提供了更系統(tǒng)化的康復(fù)管理。
今年4月，鎂信健康與武田中國(guó)就罕見(jiàn)病藥品瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）達(dá)成合作，為法布雷病患者提供福利，減輕患者用藥負(fù)擔(dān)。據(jù)了解，藥康付™已與多家藥企達(dá)成合作，收錄罕見(jiàn)病藥品多達(dá)24種，覆蓋國(guó)內(nèi)超過(guò)90%的DTP藥房，遍布全國(guó)400多個(gè)城市，涵蓋血友病、器官移植、多發(fā)性硬化、脊髓性肌萎縮癥（SMA）等多個(gè)罕見(jiàn)病病種。
在商保創(chuàng)新方面，鎂信健康攜手中再、太平養(yǎng)老共同創(chuàng)新，合作升級(jí)學(xué)平險(xiǎn)，在原學(xué)平險(xiǎn)涵蓋保障的基礎(chǔ)上，遴選學(xué)生高發(fā)惡性腫瘤、罕見(jiàn)病及特定慢性疾病（糖尿病），補(bǔ)充針對(duì)惡性腫瘤特藥、罕見(jiàn)病用藥及慢病等多重保障。“以廣覆蓋產(chǎn)品為基礎(chǔ)，以特定產(chǎn)品為延伸，將成為罕見(jiàn)病解決方案的重要思路”，鎂信健康健康險(xiǎn)事業(yè)部總經(jīng)理?xiàng)钏菡f(shuō)。
此外，作為醫(yī)保的重要補(bǔ)充環(huán)節(jié)，在鎂信健康推出的城市普惠險(xiǎn)項(xiàng)目中，包括杭州西湖益聯(lián)保、上海的滬惠保等在內(nèi)的數(shù)十個(gè)城市普惠險(xiǎn)，都針對(duì)不同類型的罕見(jiàn)病藥物進(jìn)行了納入。據(jù)了解，目前針對(duì)罕見(jiàn)病領(lǐng)域，鎂信健康已經(jīng)惠及超過(guò)1200萬(wàn)名患者，累計(jì)幫助患者節(jié)約了超過(guò)1200萬(wàn)元醫(yī)療費(fèi)用。
社會(huì)慈善援助也同樣是解決罕見(jiàn)病支付的重要一環(huán)：鎂信健康聯(lián)動(dòng)社會(huì)力量，攜手初保設(shè)立康付•四葉草罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)基金，為患者提供經(jīng)濟(jì)援助。與此同時(shí)，兒童節(jié)來(lái)臨之際，鎂信健康公益支持蔻德罕見(jiàn)病中心發(fā)起“罕見(jiàn)病家庭旅行夢(mèng)想計(jì)劃”，在六一兒童節(jié)期間邀請(qǐng)罕見(jiàn)病兒童家庭與鎂信健康員工代表家庭共游迪士尼。
“康付•四葉草罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心”通過(guò)聯(lián)合眾多藥企并依托于鎂信旗下患者綜合福利平臺(tái)藥康付，為患者提供線上會(huì)診、在線購(gòu)藥、送藥上門(mén)等服務(wù)，多維度舉措幫助提高罕見(jiàn)病藥品的可及性。
在談到康付四葉草罕見(jiàn)病中心成立后的規(guī)劃時(shí)，鎂信健康CEO張小棟表示，對(duì)于鎂信健康而言，除了創(chuàng)新支付之外，我們希望制定一系列解決方案，從患者管理與服務(wù)，到疾病教育，再到商保創(chuàng)新與城市普惠險(xiǎn)目錄拓展，真正幫助患者解決罕見(jiàn)病藥品支付及服務(wù)問(wèn)題。
與制藥及藥品企業(yè)合作，保障藥品供給；與全國(guó)罕見(jiàn)病診療中心合作，搭建多學(xué)科及遠(yuǎn)程問(wèn)診體系；與全國(guó)專家合作，提供專業(yè)的罕見(jiàn)病教育內(nèi)容；與基金會(huì)合作，成立專項(xiàng)公益基金；與保司合作，提供藥品保障計(jì)劃。諸如此類，可以看出鎂信健康正在從多個(gè)維度布局罕見(jiàn)病領(lǐng)域，試圖解決罕見(jiàn)病難題。
罕見(jiàn)病因?yàn)榛颊呷藬?shù)少，發(fā)出的聲音也相對(duì)較少，受到的社會(huì)關(guān)注也較少，而缺少治療方式，藥品費(fèi)用高等問(wèn)題讓此類患者生存壓力更大。關(guān)注罕見(jiàn)病的治療也是建設(shè)健康中國(guó)的重要一步，全民健康是建設(shè)健康中國(guó)的根本目的。在常見(jiàn)疾病同類型藥物扎堆的情況下，罕見(jiàn)病也是藥企新的突圍方向。不論是從社會(huì)保障角度，還是從市場(chǎng)潛力看，罕見(jiàn)病治療都逐漸發(fā)展為政策、藥企、保險(xiǎn)等社會(huì)各界不可忽視的領(lǐng)域。
對(duì)于鎂信健康在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的布局計(jì)劃，張小棟表示，“我們將積極助力罕見(jiàn)病診療的互聯(lián)互通，打通保險(xiǎn)、醫(yī)療、制藥在罕見(jiàn)病方面的信息‘孤島’，為夯實(shí)罕見(jiàn)病多方共付模式貢獻(xiàn)鎂信健康的力量。”
編輯：qysb005
